보건복지부 고시 제2016-173호

「국민건강보험법」 제41조제2항 및 제3항, 「국민건강보험법 시행령」 제19조제1항 관련 별표2 제1호나목, 제3호 및 「국민건강보험 요양급여 기준에 관한 규칙」 제5조제2항에 의한「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」  (보건복지부 고시 제2016-168호, 2016.8.29.)을 다음과 같이 개정ㆍ발령합니다.

2016년 8월 31일

보 건 복 지 부 장 관

「요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항」일부 개정

요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부를 다음과 같이 개정한다.

Ⅱ. 약제 2. 약제별 세부인정 기준 및 방법에 약제의 항목별 구분과 세부인정기준 및 방법을 별지 1과 같이 신설한다.

Ⅱ. 약제 1. 일반원칙의 일부를 별지 2와 같이, Ⅱ. 약제 2. 약제별 세부인정 기준 및 방법을 별지 3과 같이 각각 변경한다.

부      칙

이 고시는 2016년 9월 1일부터 시행한다.

<별지 1: 신설>

[117] 정신신경용제

구 분	세부인정기준 및 방법(안)	사 유
Aripiprazole 주사제 (품명: 아빌리파이메인테나주사 300mg, 400mg)	허가사항 범위(정신분열병(조현병)의 치료) 내에서 투여 시 요양급여를 인정함.	신규 등재 예정인 약제로 국내·외 허가사항, 교과서, 임상진료지침, 임상논문 등을 참조하여 허가사항 범위 내에서 투여 시 급여 인정함.

※ 관련근거

․ Harrison's Principles of Internal Medicine, 19e. 2015.

․ Manual of Clinical Psychopharmacology, 8th Edition. 2015.

․ NICE, Psychosis and schizophrenia in adults: prevention and management, 2014.02

․ SIGN 131, Management of schizophrenia, 2013.03

․ Meta-guidelines for the management of patients with schizophrenia, CNS Spectrums, 2013

․ Long-acting injectable antipsychotics : recommendations for clinicians, Can J Psychiatry, 2013

․ French Association for Biological Psychiatry and Neuropsychopharmacology (AFPBN) Guideline, 2013

․ Ishigooka J et al., Efficacy and safety of aripiprazole once-monthly in Asian patients with schizophrenia: a multicenter, randomized, double-blind, non-inferiority study versus oral aripiprazole. Schizophrenia Research. 2015 Feb;161(2-3):421-8.

․ Kane J.M. et al., Aripiprazole once-monthly in the acute treatment of schizophrenia: Findings from a 12-week, randomized, double-blind, placebo-controlled study. Journal of Clinical Psychiatry. 2014 Nov;75(11):1254-60.

․ Kane J.M. et al., Aripiprazole intramuscular depot as maintenance treatment in patients with schizophrenia: a 52-week, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study. Journal of Clinical Psychiatry. 2012 May;73(5):617-24.

․ Naber D et al., Qualify: a randomized head-to-head study of aripiprazole once-monthly and paliperidone palmitate in the treatment of schizophrenia. Schizophrenia Research. 2015 Oct;168(1-2):498-504.

[622] 항결핵제

구 분	세부인정기준 및 방법(안)	사 유
Bedaquiline fumarate 경구제 (품명: 서튜러정 100mg)	허가사항 범위 내에서 투여시 요양급여 함을 원칙으로 함. ○ 다만, 동 약제의 요양급여 인정 여부에 대하여 질병관리본부에 사전 신청하여 건강보험심사평가원에 승인 받은 경우에 한하여 인정하며, 사전 승인을 위한 절차ㆍ방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 질병관리본부에서 정함([붙임] 참조).	다제내성 결핵 치료제의 사전 승인 운영을 위한 급여기준을 신설함

[622] 항결핵제

구 분	세부인정기준 및 방법(안)	사 유
Delamanid 경구제 (품명: 델티바정 50mg)	허가사항 범위 내에서 투여시 요양급여 함을 원칙으로 함. ○ 다만, 동 약제의 요양급여 인정 여부에 대하여 질병관리본부에 사전 신청하여 건강보험심사평가원에 승인 받은 경우에 한하여 인정하며, 사전 승인을 위한 절차ㆍ방법 및 위원회 구성 등에 대한 세부사항은 질병관리본부에서 정함([붙임] 참조).	다제내성 결핵 치료제의 사전 승인 운영을 위한 급여기준을 신설함

<별지 2: 변경>

[일반원칙]

구 분	현 행	개 정(안)	사유
당뇨병용제	인슐린 비의존성 당뇨병(제2형 당뇨병) 환자에게 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 허가사항 범위이지만 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담함. - 아 래 - 가. ~ 바. 생략 ※ 대상약제 [경구제 중 단일제] 생략 [경구제 중 복합제] ⋅ Glibenclamide+Metformin HCl, Gliclazide+ Metformin HCl, Glimepiride+Metformin HCl ㆍ Mitiglinide calcium hydrate+Metformin HCl, Nateglinide + Metformin HCl, Repaglinide+Metformin HCl ㆍ Voglibose+Metformin HCl ㆍ <신 설>, Pioglitazone HCl+Metformin HCl, Rosiglitazone maleate+Metformin HCl ㆍ Pioglitazone HCl+Glimepiride, Rosiglitazone maleate+Glimepiride ㆍ Alogliptin+Metformin HCl, Anagliptin + Metformin HCl, Evogliptin + Metformin HCl, Gemigliptin+Metformin HCl, Linagliptin+ Metformin HCl, Saxagliptin+ Metformin HCl, Sitagliptin phosphate+ Metformin HCl, Teneligliptin+Metformin HCl, Vildagliptin+Metformin HCl ㆍ Alogliptin+Pioglitazone HCl ㆍ Dapagliflozin+Metformin HCl [주사제] 생략	인슐린 비의존성 당뇨병(제2형 당뇨병) 환자에게 아래와 같은 기준으로 투여 시 요양급여를 인정하며, 허가사항 범위이지만 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담함. - 아 래 - 가. ~ 바. 현행과 같음 ※ 대상약제 [경구제 중 단일제] 현행과 같음 [경구제 중 복합제] ⋅ Glibenclamide+Metformin HCl, Gliclazide+ Metformin HCl, Glimepiride+Metformin HCl ㆍ Mitiglinide calcium hydrate+Metformin HCl, Nateglinide + Metformin HCl, Repaglinide+Metformin HCl ㆍ Voglibose+Metformin HCl ㆍ Lobeglitazone sulfate+Metformin HCl, Pioglitazone HCl+Metformin HCl, Rosiglitazone maleate+Metformin HCl ㆍ Pioglitazone HCl+Glimepiride, Rosiglitazone maleate+Glimepiride ㆍ Alogliptin+Metformin HCl, Anagliptin + Metformin HCl, Evogliptin + Metformin HCl, Gemigliptin+Metformin HCl, Linagliptin+ Metformin HCl, Saxagliptin+ Metformin HCl, Sitagliptin phosphate+ Metformin HCl, Teneligliptin+Metformin HCl, Vildagliptin+Metformin HCl ㆍ Alogliptin+Pioglitazone HCl ㆍ Dapagliflozin+Metformin HCl [주사제] 현행과 같음	신규 등재 예정인 Lobeglitazone sulfate+Metformin 복합제(듀비에메트서방정)의 성분명을 명시함.

<별지 3: 변경>

[115] 각성제, 흥분제

구 분	현 행	개 정(안)	사유
Methylphenidate HCl 서방형 경구제 (품명∶ 콘서타 OROS 서방정 등)	허가사항 범위 내에서 아래와 같이 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 대상 : 6-18세 이하로서 주의력결핍과잉행동장애(ADHD)상병이 확진된 경우 나. 진단 : 환자병력에 기초하여 진단통계매뉴얼(DSM-Ⅳ; Diagnostic and Statistical Manual) 또는 국제질병분류(ICD-10; International Classification of Disease) 가이드라인에 따라 실시해야 함. 다. 생략	각 약제의 허가사항 범위 내에서 아래와 같이 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 대상 : 6-65세 이하로서 주의력결핍과잉행동장애(ADHD)상병이 확진된 경우. 단, 18세를 초과하여 확진된 경우에는 최초 처방시 소견서를 제출해야 함(소견서 기재 항목은 [붙임] 참조). 나. 진단 : 환자병력에 기초하여 진단통계매뉴얼(DSM-5; Diagnostic and Statistical Manual) 또는 국제질병분류(ICD-10; International Classification of Disease) 가이드라인에 따라 실시해야 함. 다. 현행과 같음	국내·외 허가사항, 교과서, 임상진료지침, 임상논문, 관련학회 의견, 관련 급여기준 등을 참고하여 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 진단통계매뉴얼 개정 및 성인에 진단된 ADHD 투여대상과 평가방법을 설정함.

※ 관련근거

․ Conn's Current Therapy 2016

․ Ferri's Clinical Advisor 2016

․ Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition(DSM-5) 2013

․ NICE Attention defificit hyperactivity disorder: diagnosis and management (2008) Clinical guideline(updated 2013.3.)

․ CADDRA(CANADIAN ADHD RESOURCE ALLIANCE): Canadian ADHD Practice Guidelines (CAP-Guidelines). Third Edition (2011)

․ Evidence-based guidelines for the pharmacological management of attention deficit hyperactivity disorder: Update on recommendations from the British Association for Psychopharmacology J Psychopharmacol. 2014 Mar;28(3):179-203

․ European consensus statement on diagnosis and treatment of adult ADHD: The European Network Adult ADHD. (2010) BMC Psychiatry. 2010 Sep 3;10:6

․ Efficacy, safety and variability in pharmacotherapy for adults with attention deficit hyperactivity disorder: a meta-analysis and meta-regression in over 9000 patients. Psychopharmacology (2016) 233:187–197

․ Terje Torgersen et al. Optimal management of ADHD in older adults. Neuropsychiatric Disease and Treatment 2016:12 79–87

․ Meta-analysis of increased heart rate and blood pressure associated with CNS stimulant treatment of ADHD in adults. Eur Neuropsychopharmacol. 2013 Jun;23(6):534-41.

․ Long-term efficacy and safety of treatment with stimulants and atomoxetine in adult ADHD: a review of controlled and naturalistic studies. Eur europsychopharmacol. 2013 Jun;23(6):508-27.

[115] 각성제, 흥분제

구 분	현 행	개 정(안)	사유
Methylphenidate HCl 일반형 경구제 (품명∶ 페니드정 10밀리그람 등)	1. 생략 2. 허가사항 중 주의력결핍과잉행동장애(ADHD : Attention Deficit Hyperactivity Disorder)치료에 투여한 경우에는 아래와 같이 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 생략 나. 진단 : 환자병력에 기초하여 진단통계매뉴얼(DSM-Ⅳ; Diagnostic and Statistical Manual) 또는 국제질병분류(ICD-10; International Classification of Disease) 가이드라인에 따라 실시해야 함. 다. 생략	1. 현행과 같음 2. 허가사항 중 주의력결핍과잉행동장애(ADHD : Attention Deficit Hyperactivity Disorder)치료에 투여한 경우에는 아래와 같이 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 현행과 같음 나. 진단 : 환자병력에 기초하여 진단통계매뉴얼(DSM-5; Diagnostic and Statistical Manual) 또는 국제질병분류(ICD-10; International Classification of Disease) 가이드라인에 따라 실시해야 함. 다. 현행과 같음	국내·외 임상진료지침, 임상논문, 관련학회 의견, 관련 급여기준 등을 참고하여 개정된 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 진단통계매뉴얼 기준을 반영함.

※ 관련근거

․ Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition(DSM-5) 2013

․ CADDRA(CANADIAN ADHD RESOURCE ALLIANCE): Canadian ADHD Practice Guidelines (CAP-Guidelines). Third Edition (2011)

․ Evidence-based guidelines for the pharmacological management of attention deficit hyperactivity disorder: Update on recommendations from the British Association for Psychopharmacology J Psychopharmacol. 2014 Mar;28(3):179-203

[117] 정신신경용제

현 행		개 정(안)		사유
구 분	세부인정기준 및 방법	구 분	세부인정기준 및 방법
Paliperidone palmitate 주사제 (품명∶ 인베가서스티나 주사 39mg, 78mg, 117mg, 156mg, 234mg)	허가사항 범위(정신분열증의 급성 치료 및 유지요법) 내에서 투여 시 요양급여를 인정함.	Paliperidone palmitate 주사제 (품명∶ 인베가서스티나 주사, 인베가트린자주사)	허가사항 범위(정신분열병의 치료) 내에서 투여 시 요양급여를 인정함.	신규 등재 예정인 약제로 임상시험에서 동일 성분 1개월 주사제와 동일 유효성을 보였으며, 동일 투약비용으로 투여횟수를 줄여 편의성이 증대된 점 등을 고려하여 1개월 주사제와 동일 급여기준을 적용하며, 허가사항 문구 변경을 반영함.

※ 관련근거

․ Efficacy and Safety of the 3-month formulation of paliperidone palmitate vs placebo for relapse prevention of schizophrenia, JAMA Psychiatry March 29, 2015.

․ Efficacy and Safety of paliperidone palmitate 3-month formulation for patients with schizophrenia: A randomized, multicenter, double-blind, noninferiority study, International Journal of Neuropsychopharmacology, 2016, 1-14

․ 식약처 허가사항

[119] 기타의 중추신경용약

구 분	현 행	개 정(안)	사유
Atomoxetine HCl 경구제 (품명∶ 스트라테라캡슐 등)	허가사항 범위 내에서 아래와 같이 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 대상 : 6-18세 이하로서 주의력결핍과잉행동장애(ADHD)상병이 확진된 경우 나. 진단 : 환자병력에 기초하여 진단통계매뉴얼(DSM-Ⅳ: Diagnostic and Statistical Manual) 또는 국제질병분류(ICD-10: International Classification of Disease)가이드라인에 따라 실시해야 함. 다. 기간 : 6개월마다 치료효과를 평가하여 계속 투여여부를 결정해야 하며, 상기 투여대상에 해당하는 경우로 동 약제를 투여하던 환자가 18세 이후에도 치료가 필요한 경우 지속투여를 인정함	허가사항 범위 내에서 아래와 같이 투여 시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 대상 : 6-65세 이하로서 주의력결핍과잉행동장애(ADHD)상병이 확진된 경우. 단, 18세를 초과하여 확진된 경우에는 최초 처방시 소견서를 제출해야 함(소견서 기재 항목은 [붙임] 참조). 나. 진단 : 환자병력에 기초하여 진단통계매뉴얼(DSM-5: Diagnostic and Statistical Manual) 또는 국제질병분류(ICD-10: International Classification of Disease)가이드라인에 따라 실시해야 함. 다. 기간 : 6개월마다 치료효과를 평가하여 계속 투여여부를 결정해야 함.	국내·외 허가사항, 교과서, 임상진료지침, 임상논문, 관련학회 의견, 관련 급여기준 등을 참고하여 주의력결핍과잉행동장애(ADHD) 진단통계매뉴얼 개정 및 성인에 진단된 ADHD 투여대상과 평가방법을 설정함.

※ 관련근거

․ Conn's Current Therapy 2016

․ Ferri's Clinical Advisor 2016

․ Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition(DSM-5) 2013

․ NICE Attention defificit hyperactivity disorder: diagnosis and management (2008) Clinical guideline(updated 2013.3.)

․ CADDRA(CANADIAN ADHD RESOURCE ALLIANCE): Canadian ADHD Practice Guidelines (CAP-Guidelines). Third Edition (2011)

․ Evidence-based guidelines for the pharmacological management of attention deficit hyperactivity disorder: Update on recommendations from the British Association for Psychopharmacology J Psychopharmacol. 2014 Mar;28(3):179-203

․ European consensus statement on diagnosis and treatment of adult ADHD: The European Network Adult ADHD. (2010) BMC Psychiatry. 2010 Sep 3;10:6

․ Efficacy, safety and variability in pharmacotherapy for adults with attention deficit hyperactivity disorder: a meta-analysis and meta-regression in over 9000 patients. Psychopharmacology (2016) 233:187–197

․ Terje Torgersen et al. Optimal management of ADHD in older adults. Neuropsychiatric Disease and Treatment 2016:12 79–87

․ Meta-analysis of increased heart rate and blood pressure associated with CNS stimulant treatment of ADHD in adults. Eur Neuropsychopharmacol. 2013 Jun;23(6):534-41.

․ Long-term efficacy and safety of treatment with stimulants and atomoxetine in adult ADHD: a review of controlled and naturalistic studies. Eur europsychopharmacol. 2013 Jun;23(6):508-27.

[439] 기타의 조직세포의 치료 및 진단

구 분	현 행	개 정(안)	사유
Adalimumab 주사제 (품명∶ 휴미라주 등)	1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. ~ 다. 생략 라. 크론병 1) 투여대상 보편적인 치료(2가지 이상의 약제: 코르티코스테로이드제나 면역억제제 등)에 반응이 없거나 내약성이 없는 경우 또는 이러한 치료법이 금기인 중증의 활성크론병(크론병활성도(CDAI) 220이상. 단, 소아 환자의 경우 소아크론병활성도 (PCDAI) 30이상) ※ 생략 2) 생략 마. ~ 사. 생략 2. ~ 7. 생략	1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. ~ 다. 현행과 같음 라. 크론병 1) 투여대상 보편적인 치료(2가지 이상의 약제: 코르티코스테로이드제나 면역억제제 등)에 반응이 없거나 내약성이 없는 경우 또는 이러한 치료법이 금기인 중등도-중증의 활성크론병(크론병활성도(CDAI) 220이상. 단, 소아 환자의 경우 소아크론병활성도 (PCDAI) 30이상) ※ 현행과 같음 2) 현행과 같음 마. ~ 사. 현행과 같음 2. ~ 7. 현행과 같음	CDAI 220 이상이 ‘중등도-중증 활성크론병’을 의미하는 점 반영하여 용어 정비함.

※ 관련근거

․ 식품의약품안전처 허가사항

․ 염증성 장질환. 대한장연구학회. 2016.

․ NICE Clinical guideline. Infliximab and adalimumab for the treatment of Crohn's disease. Published: 19 May 2010

․ 예병덕 외. 크론병 치료 가이드라인. Korean J Gastroenterol Vol. 59 No. 2, 141-179

[439] 기타의 조직세포의 치료 및 진단

구 분	현 행	개 정(안)	사유
Infliximab 제제 (품명∶ 레미케이드 주 등)	1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 크론병 1) 투여대상 가) 보편적인 치료(2가지 이상의 약제: 코르티코스테로이드제나 면역억제제 등)에 반응이 없거나 내약성이 없는 경우 또는 이러한 치료법이 금기인 중증의 활성크론병(크론병활성도(CDAI) 220이상. 단, 소아 환자의 경우 소아크론병활성도(PCDAI) 30이상) ※ 생략 나) 생략 2) 생략 나. ~ 바. 생략 2. ~ 5. 생략	1. 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준으로 투여시 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래 - 가. 크론병 1) 투여대상 가) 보편적인 치료(2가지 이상의 약제: 코르티코스테로이드제나 면역억제제 등)에 반응이 없거나 내약성이 없는 경우 또는 이러한 치료법이 금기인 중등도-중증의 활성크론병(크론병활성도(CDAI) 220이상. 단, 소아 환자의 경우 소아크론병활성도(PCDAI) 30이상) ※ 현행과 같음 나) 현행과 같음 2) 현행과 같음 나. ~ 바. 현행과 같음 2. ~ 5. 현행과 같음	CDAI 220 이상이 ‘중등도-중증 활성크론병’을 의미하는 점 반영하여 용어 정비함.

※ 관련근거

․ 식품의약품안전처 허가사항

․ 염증성 장질환. 대한장연구학회. 2016.

․ NICE Clinical guideline. Infliximab and adalimumab for the treatment of Crohn's disease. Published: 19 May 2010

․ 예병덕 외. 크론병 치료 가이드라인. Korean J Gastroenterol Vol. 59 No. 2, 141-179

[639] 기타의 생물학적 제제

구 분	현 행	개 정(안)	사유
Eculizumab 주사제 (품명∶ 솔리리스주)	허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래- 가. ~ 나. 생략 다. 치료 효과 평가 치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여 유지 여부를 평가함 1) 생략 2) 투여 유지 기준 평가 후 다음과 같은 경우가 아니면 투여를 지속 할 수 있음 - 다 음 - 가) ~ 나) 생략 다) 솔리리스주 투여에도 LDH가 정상 상한치 1.5배 이하로 2회 연속 감소하지 않는 경우 또는 LDH 수치가 정상 수치의 1.5배 이하로 유지하다가 다시 1.5배 이상으로 지속적으로 상승하는 경우(LDH 검사 주기는 2∼4주로 함). 단, 임신 및 산후 3개월 이내 환자의 경우 적용 제외 라) ~ 자) 생략 라. ~ 마. 생략	허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준을 모두 만족하는 경우 요양급여를 인정하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담토록 함. - 아 래- 가. ~ 나. 현행과 같음 다. 치료 효과 평가 치료 시작 후 매 6개월마다 모니터링하여 투여 유지 여부를 평가함 1) 현행과 같음 2) 투여 유지 기준 평가 후 다음과 같은 경우가 아니면 투여를 지속 할 수 있음 - 다 음 - 가) ~ 나) 현행과 같음 다) 솔리리스주 투여에도 LDH가 정상 상한치 1.5배 이하로 지속적으로 감소하지 않는 경우 또는 LDH 수치가 정상 수치의 1.5배 이하로 유지하다가 다시 1.5배 이상으로 지속적으로 상승하는 경우(LDH 검사 주기는 2∼4주로 함). 단, 임신 및 산후 3개월 이내 환자의 경우 적용 제외하며, 그 외 수술, 감염, 혈관외 용혈 등으로 인한 LDH 증가 사례는 위원회에서 심의토록 함. 라) ~ 자) 현행과 같음 라. ~ 마. 현행과 같음	혈관외 용혈 등의 사유로 LDH가 증가할 수 있는 점 등을 감안하여 LDH 관련 투여중지는 위원회에서 심의토록 하며, 관련 문구를 수정함.

※ 관련근거

․ Harrison's Principles of Internal Medicine 19e, 2015 – Chapter 106: Hemolytic Anemias and Anemia Due to Acute Blood Loss

․ Williams Hematology, 9e 2016

․ Guidelines for the treatment of Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria (PNH) through the Life Saving Drugs Program

․ 発作性夜間ヘモグロビン尿症診療の参照ガイド - 平成25年度改訂版

․ 藥品給付規定通則 - 8.2.10. Eculizumab

․ Aetna CPB0807 - Eculizumab

․ Cigna Drug and Biologic Coverage Policy - Eculizumab(Soliris)

․ Risitano M et al., Complement fraction 3 binding on erythrocytes as additional mechanism of disease in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria patients treated by eculizumab, Blood 2009; 113(17): 4094-4100

․ Hillmen P. The Role of Complement Inhibition in PNH Hematology. 2008;116–123

․ Pu, Jeffrey J. and Brodsky, Robert, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria from Bench to Bedside. A. Clin Transl Sci. 2012; June:1-13

․ Charles J. Parker, Management of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria in the Era of Complement Inhibitory Therapy, Hematology. 2011;21-29

․ Hill A et al. Eculizumab prevents intravascular hemolysis in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and unmasks low-level extravascular hemolysis occurring through C3 opsonization, Br J Haematol. 2010;149:414-25